美國(guó)Osiris醫(yī)藥公司5月17日宣布，加拿大衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)已批準(zhǔn)使用該公司的Prochymal藥物治療兒童急性移植抗宿主疾?。℅vHD），Prochymal成為全球首個(gè)獲準(zhǔn)用于治療全身性疾病的干細(xì)胞藥物。
GvHD是骨髓移植后新植入細(xì)胞攻擊病體時(shí)可能出現(xiàn)的致命并發(fā)癥，癥狀包括腹痛、皮疹、脫發(fā)、肝炎、肺炎、消化道紊亂、黃疸和嘔吐等。罹患此癥的八成兒童都會(huì)喪命，至今尚無(wú)任何已獲準(zhǔn)的針對(duì)性治療手段。
加藥政當(dāng)局此次批準(zhǔn)Prochymal上市，將主要用于那些對(duì)類固醇沒(méi)有反應(yīng)的病童。且獲準(zhǔn)的附加條件是，上市后仍需進(jìn)行進(jìn)一步試驗(yàn)。該公司董事長(zhǎng)蘭德?tīng)?middot;米爾斯表示，后續(xù)試驗(yàn)過(guò)程或?qū)⒊掷m(xù)3年至4年。
Prochymal來(lái)自成年捐贈(zèng)者的骨髓干細(xì)胞，被設(shè)計(jì)來(lái)控制炎癥、促進(jìn)組織再生、防止疤痕的形成。全球約有3500名至4000名GvHD患者。
有些投資分析師一度對(duì)Prochymal的未來(lái)持懷疑態(tài)度。2009年進(jìn)行的兩項(xiàng)后期臨床試驗(yàn)顯示，該藥在治療GvHD時(shí)的整體療效未能高過(guò)安慰劑，但其在某些特定患者群上展示出了希望。此后，Osiris公司對(duì)其他療法無(wú)法奏效的難治性急性重癥GvHD患者的所有臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行了挖掘。
結(jié)果表明，使用Prochymal治療28天后，61%到64％的患者顯現(xiàn)出具有臨床意義的反應(yīng)。
此外，與兒科難治性GvHD患者群的歷史數(shù)據(jù)相比照，Prochymal療法在存活率上具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善。該公司表示，加藥政當(dāng)局正是據(jù)此作出了批準(zhǔn)決定。（新華網(wǎng)）